Comienza el tratamiento del primer paciente PLAN en España.

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         Como adelantaba ENACH Asociación  en anteriores  publicaciones, finalmente esta semana ha comenzado tratamiento en España el primer paciente PLAN (segunda variante más prevalente de las ENACH).
         Se trata de un estudio piloto en el que BRAINCURE (proyecto liderado por el Dr. Sanchez Alcázar) ha identificado de forma personalizada qué fármacos ya comerciales y en qué dosis pudieran ser utilizados en este paciente como opción terapéutica.
         Como está explicado en el Informe de Situación sobre el proyecto Braincure publicado el 18 de septiembre de 2017, disponible en enach.org,  se habían identificado 12 fármacos, que funcionaban a nivel celular en fibroblastos de los pacientes PLAN. En cada paciente la dosificación y fármaco es distinta.
         En estos momentos hay ya estudio sobre los fibroblastos de otros 3 pacientes que, en breve, también comenzarían tratamiento. Pacientes PLAN en total 4.
         La metodología utilizada por Braincure ya ha sido aplicada en 4 pacientes PKAN bajo estudio piloto, un 5º paciente acaba de empezar tratamiento y, en las próxima semanas se incorporarán otros 3. En total habrá 8 pacientes PKAN en tratamiento en breve.
         Los resultados clínicos preliminares de los 4 primeros pacientes PKAN en tratamiento serán publicados a final del primer trimestre de este año 2018.
         El siguiente subtipo de ENACH que se pretende abordar para tratamiento directo en pacientes, de forma personalizada, es BPAN, en el cual, hay 3 fármacos identificados a día de hoy que funcionan a nivel celular. Braincure estima que seguramente habrá más fármacos  además de estos 3, con lo que las probabilidades de que alguno de ellos funcionasen en pacientes serían mayores  pero, por cuestiones de presupuesto no se ha podido seguir avanzando en la identificación de un mayor número de potenciales fármacos.
        Por otra parte, ya ha sido enviado el primer artículo a revistas científicas acerca de los hallazgos de Braincure sobre PKAN y seguirán artículos y publicaciones adicionales tanto de investigación básica como clínica.

2 comentarios en “Comienza el tratamiento del primer paciente PLAN en España.

  • Tengo un hijo con deficiencia del pkan pero aún no sabemos cuál es la que el tiene mi hijo tiene 5 años que está postrado en cama sin poderce mover

    • Siento muchisimo la situación de su hijo, pero le informamos que estamos en el buen camino de encontrar una cura o cronificación de esta enfermedad, aunque de momento los tratamientos son experimentales y PERSONALIZADOS a cada paciente.
      De momento solo podemos atender a pacientes que se realizan ciertas pruebas aqui en España, pero quizas mas adelante podamos estandarizar algun tratamiento “a distancia”, le rogamos que tenga un poco de paciencia y le recomiendo que siga con atención esta web en la que iremos publicando todos los avances que consigamos.

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