Vicente Guzmán (Rector UPO) y Antonio López (Presidente ENACH Asociación)
Un grupo de familias de diversos países reabre la línea de investigación BRAINCURE for BPAN WDR45.
En una acción sin precedentes, un grupo de familias a nivel internacional y coordinadas por ENACH Asociación, han puesto en marcha una línea de investigación específica para el subtipo NEURODEGENERACIÓN ASOCIADA A LA PROTEINA BETA-PROPELLER (BPAN WDR45).
ENACH Asociación es promotora del Proyecto BRAINCURE, cuyo cometido es buscar fármacos ya existentes en el mercado aprobados por la FDA y la EMA que, combinados entre sí y en distintas dosis, puedan ser opción terapéutica para los pacientes ENACH de ESTA GENERACIÓN.
Los prometedores resultados obtenidos en laboratorio con modelos celulares de los propios pacientes, que luego se han trasladado a la clínica de manera igualmente exitosa en el subtipo ENACH llamado PKAN (el más prevalente de los subtipos) ha llevado a aplicar la misma metodología a otros subtipos ENACH con resultados también alentadores a nivel laboratorio.
Se trata de medicina personalizada en la que se investiga directamente con células de la piel de los propios pacientes, las cuales, son reprogramadas a neuronas. Para ello, las familias han enviado muestras celulares de sus hijos afectados por BPAN, con las que se trabajará de manera individualizada, para encontrar potenciales opciones terapéuticas que puedan ser aplicadas a esos mismos pacientes de forma inmediata tras la aprobación de su neuropediatra.
Al frente del proyecto BRAINCURE está el Profesor José Antonio Sánchez Alcázar del Departamento de Fisiología, Anatomía y Biología Celular de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla, España.
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