Publicación de CoA Therapeutics muy esperanzadora.

PALO ALTO, California , 23 de octubre de 2018CoA Therapeutics , una compañía que desarrolla pequeñas moléculas que se dirigen a la coenzima A para pacientes con PKAN y otras enfermedades de secuestro de CoA, anunció hoy datos clave publicados por investigadores de St. Jude Children's Research Hospital en Nature Communications demuestra el potencial de los activadores de moléculas pequeñas de pantotenato quinasa para el tratamiento de la neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN) y otras enfermedades que implican el secuestro de CoA. Además, la compañía anunció que ha nominado la molécula candidata para el desarrollo y comenzará los estudios que permiten el IND. Finalmente, CoA anunció la formación de una junta asesora científica que ayudará a guiar el desarrollo futuro.

El estudio, escrito por la investigadora de St. Jude  Suzanne Jackowski, Ph.D., describe el descubrimiento de una nueva clase de compuestos, las pantazinas, que están diseñadas para modular alostéricamente las pantotenato quinasas, permitiendo que las enzimas PanK produzcan más CoA de lo que normalmente producirían en un sistema no tratado. Se descubrió que el compuesto de herramienta específico utilizado en el estudio, PZ-2891, está biodisponible por vía oral y atraviesa la barrera hematoencefálica, una característica crítica para el tratamiento de trastornos neurológicos como PKAN. Además, en un modelo de ratón con deficiencia cerebral de CoA, los animales que recibieron terapia con PZ-2891 aumentaron de peso, mejoraron la actividad locomotora y tuvieron una vida útil más larga, lo que sugiere que el compuesto podría ser un enfoque de tratamiento novedoso para la PKAN. Por su papel en el avance de la investigación en el campo, la Dra. Jackowski recibió la Medalla Lippman de la Asociación Internacional de Coenzimas Celulares en julio de 2018.

"El enfoque novedoso del Dr. Jackowski para modular las enzimas PanK es la base científica de CoA Therapeutics. En este estudio, vemos el potencial de los nuevos moduladores alostéricos de PanK en el aumento de los niveles de CoA cerebral que resultan en la corrección fenotípica en ratones knock-out. Estos compuestos tienen diseñado para ser altamente penetrante en el cerebro, lo cual es crítico para enfermedades que afectan principalmente al cerebro, como PKAN ", dijo Shafique Virani , MD, director ejecutivo de CoA Therapeutics. "Nos moveremos rápidamente para traducir esta ciencia emocionante para apoyar la entrada de este enfoque terapéutico en ensayos clínicos en PKAN y otras enfermedades de secuestro de CoA".

El Dr. Jackowski, que es miembro de la facultad del Hospital de Investigación Infantil St. Jude, se unirá al consejo asesor científico de CoA. Además del Dr. Jackowski, Hyder Jinnah , MD, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Emory ; Nicola Longo , MD, Ph.D., profesor de pediatría en la Universidad de Utah , y Vernon R. Sutton , MD, profesor de genética molecular y humana en Baylor College of Medicine se unirán al consejo asesor.

Acerca de CoA Therapeutics
CoA Therapeutics, una subsidiaria de BridgeBio Pharma, está desarrollando moléculas pequeñas como terapias dirigidas para PKAN y otras enfermedades relacionadas con el secuestro de CoA. La misión de la compañía es mejorar y prolongar la vida de los pacientes que padecen PKAN y otros trastornos genéticos implicados en CoA. Fundada en 2017, CoA Therapeutics está dirigida por un equipo de ejecutivos veteranos de biotecnología. Junto con pacientes y médicos, la compañía tiene como objetivo llevar al mercado un tratamiento seguro y efectivo lo más rápido posible. Para obtener más información, visite www.coatherapeutics.com .

FUENTE CoA Therapeutics

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http://coatherapeutics.com

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