El ensayo de CoA-Z de NBIAcure está inscribiendo pacientes.

El ensayo clínico CoA-Z de EE.UU. y Canadá para PKAN parece que por fin va a comenzar y ya están reclutando pacientes para el mismo, no nos han informado si solo es para esos paises o a nivel mundial, pero se puede enviar un correo a CoAZinPKAN@ohsu.edu declarando que está interesado en el ensayo y
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Publicación de CoA Therapeutics muy esperanzadora.

PALO ALTO, California , 23 de octubre de 2018 –  CoA Therapeutics , una compañía que desarrolla pequeñas moléculas que se dirigen a la coenzima A para pacientes con PKAN y otras enfermedades de secuestro de CoA, anunció hoy datos clave publicados por investigadores de St. Jude Children’s Research Hospital en Nature Communications demuestra el potencial de los activadores de
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La compañía Retrotop declara resultados positivos en pruebas con INAD (PLAN).

  Retrotope presentó hallazgos positivos de un estudio de uso compasivo del candidato principal de la compañía, RT001, en un paciente con Distrofia Neuroaxonal Infantil (INAD), en la 70 ª Reunión Anual de AAN. El estudio mostró que la administración de RT001 a un paciente de ~ 2.5 años de edad parece haber detenido la
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Escala de evaluación de pacientes PKAN

Primera escala de Evaluación para pacientes PKAN

Publicada la primera escala de evaluación para pacientes PKAN.Segunda publicación de la comunidad médico científica española sobre las ENACH en escaso periodo de tiempo. Tras la publicación del panel de genes por la Dra. Carmen Espinós, ahora se trata de una escala de evaluación de pacientes PKAN, la primera específica para estos pacientes . Sin
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Publicación Dra. Carmen Espinós

Publicación cedida por la Dra. Carmen Espinós a 15 de junio de 2017. Publicación sobre la investigación de las Enach, cedida por la Dra. Carmen Espinós, que nos transmite, “Sobre todo porque en España, no se hace mucha investigación de NBIA, Creo que es interesante que los pacientes vean que se hacen cosas para ellos.”
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