En un comunicado formal de BridgeBio a ENACH Asociación se nos informa de las previsiones para ensayo clínico para la variante PKAN de dicha compañía:
CoA Therapeutics, una empresa filial de BridgeBio, ha completado un estudio en fase I en voluntarios sanos que analiza la seguridad, tolerabilidad y características de fármaco de BBP-671. Presentaremos los datos de voluntarios sanos en fase I en el 4.o Congreso Panamericano sobre la Enfermedad de Parkinson y los Trastornos del Movimiento, que tendrá lugar del 26 al 28 de mayo.
En 2022 nos centramos en dos actividades: mejorar nuestra formulación para pacientes con PKAN y obtener comentarios sobre el diseño de nuestros ensayos clínicos de parte de los reguladores de la UE y EE. UU. Basándonos en los comentarios de su encuesta, estamos desarrollando pequeñas tabletas para su uso en nuestro ensayo clínico. Estamos trabajando con la EMA, así como con la FDA a finales de este año, para obtener su asesoramiento sobre nuestros planes clínicos. Estas actividades llevan tiempo y esperamos poder abrir centros en EE. UU. y Europa a mediados de 2023.
Somos conscientes de que el tiempo es esencial para las personas con PKAN y sus familias, y nos movemos lo más rápido posible.