Retrotope presentó hallazgos positivos de un estudio de uso compasivo del candidato principal de la compañía, RT001, en un paciente con Distrofia Neuroaxonal Infantil (INAD), en la 70 ª Reunión Anual de AAN. El estudio mostró que la administración de RT001 a un paciente de ~ 2.5 años de edad parece haber detenido la progresión de la enfermedad y llevado a la readquisición de hitos del desarrollo perdidos.